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エイズ治療に光明

新たな遺伝子療法でエイズの根治が可能になるかも?

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2011年2月24日(木)

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Rob Waters(Bloomberg News記者)
米国時間2011年2月10日更新「 Sangamo's Bet Against AIDS: Gene Therapy

 米サンフランシスコ在住のティモシー・ブラウンさん(44歳)は、エイズが治療で完治した最初の人と言えるかもしれない。ブラウンさんは2007年、独ベルリンで幹細胞移植を受けた。移植したのは、遺伝的にエイズへの免疫力を持つ人の幹細胞だ。2%程度の人がこうした遺伝子を持っている。

 この治療を担当し、現在は独マンハイム赤十字医療施設に勤務する血液専門医のゲロ・フッター医師は「その後、エイズ治療薬の投与をやめたが、ブラウンさんの体内からエイズウイルス(HIV)は検出されていない」と明言する。

 米カリフォルニア州リッチモンドを拠点とする新興バイオ企業サンガモ・バイオサイエンシズ(SGMO)はこの症例に触発され、ほかのHIV感染者が同様な治療成果が見込める新しい遺伝子療法の開発に乗り出した。

 ブラウンさんにエイズが再発しないかどうかは、まだ分からない。だが、サンガモの研究者らはこの症例を参考に、リスクの高い幹細胞移植以外の手段で、同様の成果を得られる治療法の開発に取り組んでいる。同社は今月末、よりリスクの低い遺伝子療法の臨床試験データを発表する予定だ。

将来の巨大市場を生み出す可能性

 米証券会社ウェドブッシュ・セキュリティーズのバイオ業界アナリスト、リアナ・ムーサトス氏は「治験で良好な結果が出て、この治療法がやがて認可されれば、米国での年間収益は7億5000万ドル(約630億円)に達する可能性がある。投資リスクは大きいが、莫大なリターンを得られる可能性を秘めている。HIV感染者が生涯にわたって薬の服用が不要になるか、服用の必要性が低下するなら、これは画期的な成果だ」と語る。

 サンガモはまだ1つも製品を市場に出していない。だが、同社は2010年7月6日、英科学専門誌ネイチャー・バイオテクノロジーで「マウスを使った遺伝子治療実験で成功を収めた」と発表。その後、同社の株価は2倍以上に上昇した。

 同社のエドワード・ランフィアーCEO(最高経営責任者)は「期待が高まっている要因の1つは、この新しいバイオ技術を使った治療法が、ほかの病気の治療にも応用できる可能性があるからだ。このバイオ技術は遺伝子を特定の場所で切除するもので、血友病やパーキンソン病、糖尿病性神経症などへの応用も考えられる」と語る。

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